XORTX präsentiert Erfolge des Jahres 2023 und informiert über Vorbereitungen auf klinische Zulassungsstudie

Dr. Allen Davidoff, CEO von XORTX, erläutert: „Im Jahr 2023 konnten wir große Fortschritte im klinischen, technischen und regulatorischen Bereich erzielen und den Grundstein für unsere Unternehmensziele im Jahr 2024 legen. Die wichtigsten Meilensteine: 1) Die Gewährung des „Orphan Drug“-Status für das im Sinne der Richtlinie 505(b)2 der US-Arzneimittelzulassungsbehörde FDA entwickelte XRx-008-Programm zur Behandlung der autosomal-dominanten polyzystischen Nierenerkrankung („ADPKD“) hat das Risikoprofil für dieses Programm weiter optimiert. 2) In den laufenden Gesprächen mit der US-Arzneimittelzulassungsbehörde FDA wurden unsere Endpunkte und andere Komponenten der klinischen Phase-3-Studie aufeinander abgestimmt, sodass die proprietäre Oxypurinol-Formulierung XORLO^TM für eine beschleunigte Zulassung in Frage kommt. Diese wesentlichen Fortschritte beim XRx-008-Programm im Jahr 2023 wurden durch den außergewöhnlichen Einsatz unseres Board of Directors sowie unserer Mitarbeiter, Berater und Lieferanten ermöglicht. Aus unserer Sicht werden die Ziele, die wir uns für 2024 gesetzt haben, unser Leitprogramm XRx-008 zur ADPKD immer näher an die Durchführung einer klinischen Zulassungsstudie heranbringen und sowohl zur Marktzulassung als auch zu einer entsprechenden Wertschöpfung für XORTX und seine Aktionäre führen.“

Im Jahr 2023 konnte das Unternehmen kontinuierlich Fortschritte bei der Umsetzung seiner strategischen Planung in wesentlichen Bereichen wie Chemie, Formulierung und Herstellung bzw. bei den nicht-klinischen Studien zu XORLO^TM zur Milderung des Krankheitsverlaufs der polyzystischen Nierenerkrankung („PKD“) in Tiermodellen erzielen sowie über Topline-Ergebnisse aus der klinischen Bridgingstudie XRX-OXY-101 zu XORLO^TM berichten. Jeder dieser Meilensteine ermöglicht den nächsten Schritt im klinischen Entwicklungsplan des Unternehmens, nämlich eine klinische Zulassungsstudie – XRX-OXY-201 – mit dem Ziel einer beschleunigten Zulassung und der Unterstützung des Leitprogramms XRx-008 zur ADPKD.

Synopse der Fortschritte im Jahr 2023

Wichtige Eckdaten im Bereich Chemie und Herstellung bzw. im klinischen und präklinischen Bereich – Herstellung einer Arzneimittelsubstanz für die Produktion von Oxypurinol sowie Herstellung eines Arzneimittels in GMP-Qualität; Bestätigung der XORLOTM-Formulierung; Erreichen einer besseren Bioverfügbarkeit; und klinische Versorgung mit Tabletten für klinische Versuche.

Zulassungsanträge bei der US-Arzneimittelzulassungsbehörde („FDA") und der Europäischen Arzneimittel-Agentur („EMA“) zur Unterstützung der Durchführung von klinischen Studien

–          21. April 2023 – Die FDA gewährt den „Orphan Drug“-Status für das XRx-008 Programm zur ADKPD, nachdem am 1. Februar ein umfassendes wissenschaftliches Prüfpaket im Rahmen eines „Orphan Drug Designation“-Antrags für XRx-008 zur Behandlung von fortschreitenden Nierenerkrankungen aufgrund einer ADPKD bei der FDA eingereicht wurde.

–          5. Mai 2023 – Die FDA bestätigt die Eignung von XORLO^TM für eine beschleunigte Zulassung nach Prüfung des am 14. März eingereichten Antrags für ein Typ-D-Meeting mit der FDA zur Erörterung des klinischen Entwicklungsplans (Design der klinischen Studie XRX-OXY-201).

–          29. August 2023 – XORTX reicht bei der EMA einen Antrag auf Ausweisung als Arzneimittel für seltene Leiden für die Behandlung der ADPKD ein. Nach der Prüfung und dem Gutachten der EMA wird XORTX das Datenpaket erweitern und den Antrag erneut einreichen, um von der EMA die Ausweisung als Arzneimittel für seltene Leiden zu erhalten.

Fortschritte im Bereich Technologie und Patentwesen

–          3. Januar 2023 – XORTX reicht eine neue provisorische Patentanmeldung ein, die einen erweiterten und verlängerten zukünftigen Patentschutz in einem Patent mit dem Originaltitel „Compositions and Methods for Diagnosis, Treatment and Prevention of Kidney Disease“ (Zusammensetzungen und Methoden zur Diagnose, Behandlung und Prävention von Nierenerkrankungen) ermöglichen soll.

–          2. November 2023 – Die von XORTX gesponserten Studienergebnisse werden bei der American Society of Nephrology („ASN“) unter dem Session-Titel „Genetic Diseases of the Kidneys“ (Genetische Erkrankungen der Nieren) von Dr. Charles Edelstein von der University of Colorado vorgestellt. Die Ergebnisse dieser Studien deuten darauf hin, dass das Management der Xanthinoxidase-Aktivität bei einer PKD wichtiger sein könnte als bisher angenommen, und dass bisher unerkannte Faktoren im Zusammenhang mit Ernährung, genetischen Faktoren oder verschriebenen Medikamenten, die den Harnsäurespiegel erhöhen, das Fortschreiten der PKD möglicherweise verschlimmern könnten.

Organisatorische Erfolge

–          Zusätzlich zu den beachtlichen Fortschritten im technologischen Bereich wurde das XORTX-Team vom Unternehmen durch folgende Neubestellungen erweitert:

o    26. Juni 2023 – James Fairbairn wurde zum Chief Financial Officer von XORTX Therapeutics bestellt. Herr Fairbairn verfügt über mehr als 20 Jahre Erfahrung mit börsennotierten Unternehmen. Er ist konzessionierter Wirtschaftsprüfer (Chartered Professional Accountant) und ein staatlich geprüfter Direktor.

o    31. Dezember 2023 – Patrick Treanor wurde als Mitglied in das Board of Directors von XORTX berufen. Patrick Treanor ist ein erfahrener Führungsexperte der Pharmabranche mit mehr als 25 Jahren Berufserfahrung. Aktuell bekleidet er den Posten des Chief Operating Officer bei Pathalys Pharma, Inc., einem Privatunternehmen, das sich auf moderne Therapeutika zur Behandlung von chronischen Nierenerkrankungen im Spätstadium spezialisiert hat. Herr Treanor hat ein Bachelorstudium in Management an der Bryant University absolviert und verfügt über ein MBA-Diplom des Rensselaer Polytechnic Institute.

–          Am 29. November 2023 erhielt XORTX von der NASDAQ die Verständigung über die Wiedererfüllung der Mindestangebotspreisanforderung nach Zusammenlegung seiner Stammaktien und Erhöhung des Aktienkurses auf über 1,00 Dollar.

Wichtige Eckdaten zum XRx-008-Programm – Unabhängige kommerzielle Bewertung

Zur Unterstützung der laufenden Gespräche über Partnerschaften im Pharmabereich initiierte XORTX zusammen mit Bluestar BioAdvisors eine unabhängige kommerzielle Bewertung des XRx-008-Programms zur ADPKD. Diese Bewertung umfasste Interviews mit 30 Nephrologen und 10 Krankenkassen/Leistungsträger mit großen nationalen Aktionsplänen, die für mehr als 290 Millionen Beitragszahler zuständig sind. Das Ergebnis dieser Bewertung deutet darauf hin, dass das XRx-008-Programm zur ADPKD weltweit Spitzen-Nettoumsätze von über 1 Milliarde Dollar pro Jahr erzielen könnte, wobei die Gesamtlebensdauer des Produkts auf über 7 bis 10 Jahre geschätzt wird.

Unternehmensziele 2024

–          4. März 2024 – XORTX schließt eine überzeichnete Finanzierung in Höhe von 2,7 Millionen Dollar ab.

–          Das Unternehmen wird in naher Zukunft einen Ausblick auf die Unternehmensziele für 2024 geben und unter anderem die Einreichung von klinischen und behördlichen Anträgen zur Unterstützung der klinischen Zulassungsstudie XRX-OXY-201 ankündigen, die den Nutzen von XORLO^TM im Hinblick auf eine Verlangsamung des Fortschreitens der abnehmenden Filterkapazität bei der ADPKD nachweisen soll.

Über XORTX Therapeutics Inc.

XORTX ist ein Pharmaunternehmen, das derzeit zwei Produkte im fortgeschrittenen klinischen Stadium entwickelt: 1) unser XRx-008-Hauptprogramm zur Behandlung der ADPKD und 2) unser Nebenprogramm mit XRx-101 zur Behandlung von akuten Nierenschäden sowie anderen akuten Organschäden in Zusammenhang mit dem Coronavirus / COVID-19-Infektion. Zusätzlich wird an XRx-225, einem Programm im vorklinischen Stadium zur Behandlung einer Nephropathie bei Typ-2-Diabetes, gearbeitet.

XORTX arbeitet an der Weiterentwicklung seiner im klinischen Entwicklungsstadium befindlichen Produkte, die auf eine Störung des Purinstoffwechsels und der Xanthinoxidase abzielen und die Harnsäureproduktion verringern oder hemmen sollen. Wir von XORTX haben uns der Entwicklung von Medikamenten verschrieben, die der Verbesserung der Lebensqualität und der zukünftigen Gesundheit von Patienten dienen. Nähere Informationen zu XORTX finden Sie unter www.xortx.com. Für weitere Informationen kontaktieren Sie bitte:

Allen Davidoff, CEO
adavidoff@xortx.com
+1 403 455 7727

Nick Rigopulos, Director of Communications
nick@alpineequityadv.com
+1 617 901 0785

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