Gemeinnütziges Unternehmen fördert erstmals weltweit präklinische Medikamententests für krebskranke Kinder

Das „Hopp-Kindertumorzentrum Heidelberg“ (KiTZ) ist eine gemeinsame Einrichtung des Deutschen Krebsforschungszentrums (DKFZ), des Universitätsklinikums Heidelberg (UKHD) und der Universität Heidelberg (Uni HD).

Jährlich erkranken etwa 9.000 Kinder und Jugendliche in Europa an Krebs. Etwa jeder vierte dieser jungen Patienten kann mit den derzeit verfügbaren Therapien nicht geheilt werden und überlebt die Erkrankung nicht. Laut Experten fehlt es in der Kinderonkologie an modernen etablierten Therapieverfahren, wie sie in der Erwachsenenonkologie bereits entwickelt werden.

Im Jahr 2017 startete das Projekt ITCC-P4 der "Innovative Medicines Initiative 2" der Europäischen Union mit dem Ziel, für die häufigsten Krebsarten im Kindesalter und für Rückfälle, die heute oftmals nur unzureichend behandelt werden können, patientenindividuelle präklinische Labormodelle zu entwickeln. Patientenspezifische Tumormodelle liefern aussagekräftigere Ergebnisse zur Vorbereitung klinischer Studien, als es momentan mit den üblichen Tests an Krebszellen in Kulturschalen oder an genetisch gleichförmigen Mausstämmen möglich ist. Zur Entwicklung solcher maßgeschneiderten Tumormodelle werden beispielsweise Krebszellen einzelner junger Krebskranker auf Mäuse übertragen. Die Krebszellen können dann umfassend in ihrer Biologie untersucht und zur systematischen Testung und Priorisierung neuer Therapieansätze im Vergleich zu den derzeit verwendeten Standardtherapien genutzt werden.

Präklinische Labormodelle, speziell für kindliche Krebserkrankungen, könnten künftig für die Zulassung aller Krebsmedikamente eine wichtige Rolle spielen. Derzeit wird die EU-Verordnung der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) an die kürzlich verabschiedeten neuen Bestimmungen in den USA angepasst. Demnach müssen alle Krebsmedikamente, die eine Zulassung erhalten, auch für die Behandlung von Krebs im Kindesalter geprüft werden, falls der Wirkmechanismus für kindliche Tumoren relevant ist. „Es zeichnet sich deshalb ab, dass präklinische Tests an kindlichen Tumormodellen eine Voraussetzung für die Zulassung aller neuen Krebsmedikamente in der EU werden, auch für Medikamente, die primär für Erwachsene entwickelt wurden, so wie dies in den USA bereits der Fall ist“, betont Stefan Pfister, Direktor am KiTZ, Abteilungsleiter am DKFZ und Kinderonkologe am Universitätsklinikum Heidelberg (UKHD). Gemeinsam mit Gilles Vassal, dem derzeitigen Präsidenten der ITCC vom französischen Comprehensive Cancer Center Gustave Roussy, bildet er interimistisch die Geschäftsführung der ITCC-P4 gGmbH. „Bislang waren weder die Pharmafirmen noch die kinderonkologischen Forschungseinrichtungen ausreichend gut vorbereitet, weil es insbesondere für Hochrisiko-Tumoren nur sehr wenige und wenig charakterisierte und standardisierte präklinische Labormodelle gab, um systematische Wirkstoffprüfungen durchzuführen“, ergänzt Gilles Vassal.

Mehr als 400 patientenspezifische Tumormodelle, unter anderem für seltene Krebserkrankungen, wurden im Rahmen des Projektes entwickelt und deren Eigenschaften unter der Behandlung mit Strahlen- und Chemotherapie, sowie unterschiedlichen Krebsmedikamenten genaustens molekular und pharmakologisch charakterisiert. Mit der ITCC-P4 gGmbH als Lizenzgeber stehen diese präklinischen Modelle nun Pharmafirmen und akademischen Einrichtungen für Medikamententests zur Verfügung. Die präklinischen Tests mit den neu entwickelten Tumormodellen werden von den Biotech-Firmen Charles River Laboratories, der Experimental Pharmacology & Oncology -Berlin-Buch GmbH und Xentech angeboten. Die Einnahmen fließen anteilig zurück in die Forschung der Gesellschafter zur Weiterentwicklung neuer Labormodelle. Beispielsweise können auch Krebszellen aus Gewebeproben, die im Labor zu dreidimensionalen Minitumoren heranwachsen, stellvertretend für die jungen Patientinnen und Patienten als patientenspezifisches Testmodell genutzt werden, um Wirkstofftests im Hochdurchsatzverfahren mit zahlreichen Medikamenten gleichzeitig durchzuführen.

Die ITCC-P4 gGmbH ist das erste und weltweit bislang einzige gemeinnützige Unternehmen, das Labormodelle für systematische Wirksamkeitsprüfungen an kindlichen Tumoren anbietet.

Zu den Gesellschaftern der Kooperation zwischen privaten Firmen und akademischen Zentren gehören 11 Forschungseinrichtungen und drei Biotech-Firmen.

Das Projekt wurde von der Initiative "Innovative Medicines Initiative 2" der Europäischen Union unter der Förderungsvereinbarung Nr. 116064 finanziert. Diese Gemeinsame Kooperation wird durch das Forschungs- und Innovationsprogramm Horizont 2020 der Europäischen Union und EFPIA unterstützt.
www.ihi.europa.eu

Weitere Informationen zu dem im Jahr 2017 gestarteten EU Projekt:

• https://www.imi.europa.eu/…
• https://www.ihi.europa.eu/…
• https://www.itccp4.eu/
• https://www.dkfz.de/en/presse/pressemitteilungen/2017/dkfz-pm-17-56-Accelerating-drug-development-for-children-with-cancer.php

Liste aller Gesellschafter der ITCC-P4 gGmbH:

• Alleanza Contro il Cancro, Rom
• Charité – Universitätsmedizin Berlin, Berlin
• Charles River Discovery Research Services Germany GmbH (CRL), Freiburg
• Experimental Pharmacology & Oncology -Berlin-Buch GmbH (EPO), Berlin-Buch
• Deutsches Krebsforschungszentrum (DKFZ), Heidelberg
• Impulsa Iniciatives en Salut, S.L, Esplugues de Llobregat
• Institut Curie (IC), Paris
• Gustave Roussy Comprehensive Cancer Center, Villejuif
• Medizinische Universität Wien (MUW), Vienna
• Prinses Máxima Centrum voor Kinderoncologie B.V. (PMC), Utrecht
• The Institute of Cancer Research: Royal Cancer Hospital (ICR), London
• University of Newcastle upon Tyne (UNEW), Newcastle
• XenTech SAS (XenTech), Evry-Courcouronnes
• Universität Zürich (UZH), Zurich

Das Hopp-Kindertumorzentrum Heidelberg (KiTZ)
Das „Hopp-Kindertumorzentrum Heidelberg“ (KiTZ) ist eine kinderonkologische Einrichtung des Deutschen Krebsforschungszentrums, des Universitätsklinikums Heidelberg und der Universität Heidelberg. Wie das Nationale Centrum für Tumorerkrankungen (NCT) Heidelberg, das sich auf Erwachsenenonkologie konzentriert, orientiert sich das KiTZ in Art und Aufbau am US-amerikanischen Vorbild der so genannten "Comprehensive Cancer Centers" (CCC). Das KiTZ ist gleichzeitig Therapie- und Forschungszentrum für onkologische und hämatologische Erkrankungen im Kindes- und Jugendalter. Es verfolgt das Ziel, die Biologie kindlicher Krebs- und schwerer Bluterkrankungen wissenschaftlich zu ergründen und vielversprechende Forschungsansätze eng mit der Patientenversorgung zu verknüpfen – von der Diagnose über die Behandlung bis hin zur Nachsorge. Krebskranke Kinder, gerade auch diejenigen, für die keine etablierten Behandlungsoptionen zur Verfügung stehen, bekommen im KiTZ einen individuellen Therapieplan, den Experten verschiedener Disziplinen in Tumorkonferenzen gemeinsam erstellen. Viele junge Patienten können an klinischen Studien teilnehmen und erhalten damit Zugang zu neuen Therapieoptionen. Beim Übertragen von Forschungserkenntnissen aus dem Labor in die Klinik übernimmt das KiTZ damit Vorbildfunktion.

Universitätsklinikum und Medizinische Fakultät Heidelberg: Krankenversorgung, Forschung und Lehre von internationalem Rang

Das Universitätsklinikum Heidelberg (UKHD) ist eines der bedeutendsten medizinischen Zentren in Deutschland; die Medizinische Fakultät Heidelberg der Universität Heidelberg zählt zu den international renommierten biomedizinischen Forschungseinrichtungen in Europa. Gemeinsames Ziel ist die Entwicklung innovativer Diagnostik und Therapien sowie ihre rasche Umsetzung für Patientinnen und Patienten. Klinikum und Fakultät beschäftigen rund 14.500 Mitarbeiterinnen und Mitarbeiter und engagieren sich in Ausbildung und Qualifizierung. In mehr als 50 klinischen Fachabteilungen mit rund 2.500 Betten werden jährlich circa 86.000 Patientinnen und Patienten voll- und teilstationär und mehr als 1.100.000 Patientinnen und Patienten ambulant behandelt.

Gemeinsam mit dem Deutschen Krebsforschungszentrum (DKFZ) und der Deutschen Krebshilfe (DKH) hat das UKHD das erste Nationale Centrum für Tumorerkrankungen (NCT) in Heidelberg etabliert. Ziel ist die Versorgung auf höchstem Niveau als onkologisches Spitzenzentrum und der schnelle Transfer vielversprechender Ansätze aus der Krebsforschung in die Klinik. Zudem betreibt das UKHD gemeinsam mit dem DKFZ und der Universität Heidelberg das Hopp Kindertumorzentrum Heidelberg (KiTZ), ein deutschlandweit einzigartiges Therapie- und Forschungszentrum für onkologische und hämatologische Erkrankungen im Kindes- und Jugendalter.

Das Heidelberger Curriculum Medicinale (HeiCuMed) steht an der Spitze der medizinischen Ausbildungsgänge in Deutschland. Derzeit befinden sich an der Medizinischen Fakultät Heidelberg (MFHD) rund 4.000 angehende Ärztinnen und Ärzte in Studium und Promotion. www.klinikum-heidelberg.de